Pesquisadores estão testando um tipo de tratamento genético para aumentar a produção do fator de coagulação do sangue em pacientes com hemofilia B. O mesmo tipo de técnica também foi testada em pacientes com hemofilia A - o tipo mais comum da doença. 

A hemofilia é um distúrbio genético caracterizado por sangramentos prolongados que acontecem porque há a diminuição ou a ausência de um fator de coagulação. As duas formas principais são a hemofilia A, causada pela falta do fator VIII de coagulação, e a hemofilia B, causada pela falta do fator IX de coagulação.

A pesquisa. A técnica utilizada pelos pesquisadores envolveu o uso de um novo vetor viral, projetado para atingir o fígado. A estratégia envolve a substituição do gene defeituoso por uma versão correta entregue às células do fígado do paciente por meio do "vetor". As células do fígado são as únicas do corpo capaz de produzir certos fatores de coagulação em pessoas com hemofilia.

Até agora foram tratados seis homens com hemofilia B grave. Quatro deles não tiveram mais sangramento espontâneo e os outros dois aumentaram o intervalo entre as infusões.