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Avanço reconhecido com Prêmio Nobel abriu caminho para novas terapias contra doenças raras
 
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08/10/2020

Avanço reconhecido com Prêmio Nobel abriu caminho para novas terapias contra doenças raras

Pesquisadoras receberam o Prêmio Nobel de Química de 2020 por descoberta de sistema de edição do DNA

Nesta quarta-feira (7), a Academia Real de Ciências da Suécia anunciou as vencedoras do Prêmio Nobel de Química. As pesquisadoras Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna receberam a honraria pelo desenvolvimento do CRISPR, um sistema de edição do DNA. O avanço, considerado revolucionário pela comunidade científica, traz perspectivas de novas terapias para diversas enfermidades, como as doenças raras de origem genética.

A técnica foi descoberta há menos de dez anos pela francesa Emmanuelle Charpentier, atualmente diretora da Unidade de Ciências de Patógenos do Instituto Max Planck, em Berlim. Ao estudar a bactéria Streptococcus pyogenes, a pesquisadora encontrou uma molécula então desconhecida, chamada de tracrRNA. A proteína, do sistema imunológico da bactéria, tinha a capacidade de "cortar" o DNA de um vírus.

Charpentier passou a investigar mais o mecanismo, ao lado da americana Jennifer Doudna, professora da Universidade da Califórnia e grande especialista em RNA. O trabalho de ambas demonstrou que a proteína poderia cortar qualquer gene, levando à criação do CRISPR/Cas9, um sistema simples e, ao mesmo tempo, eficiente de editar o código genético.

"É um avanço revolucionário, que traz enormes implicações para a medicina. Um dos principais campos de aplicação dessa técnica é na pesquisa e desenvolvimento de terapias inovadoras para doenças raras de origem genética", explica Roberto Giugliani, Professor Titular do Departamento de Genética da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS) e idealizador do Instituto Genética para Todos (IGPT), que faz parte da equipe do Centro de Terapia Gênica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), que já realiza estudos com o CRISPR em modelos animais.

Embora individualmente pouco frequentes, há um total de sete a oito mil diferentes doenças raras, que se estima que atinjam 13 milhões de brasileiros. Cerca de 80% delas decorrem de fatores genéticos, podendo se apresentar como anomalias congênitas, distúrbios no metabolismo, deficiência intelectual, entre outras.

"Há um grande caminho pela frente. É preciso avançar nas pesquisas, para que possamos enfrentar melhor essas enfermidades. Mas, seguramente, a tecnologia desenvolvida a partir dos estudos de Charpentier e Doudna é muito promissora. E o reconhecimento através do Prêmio Nobel reafirma o potencial dessa inovação", acrescenta Giugliani, que espera que a conquista das premiadas inspire gerações de jovens pesquisadores a "ultrapassar os limites do conhecimento e contribuir para a humanidade com novos avanços científicos".


Autor: Antônio Purcino
Fonte: Critério Resultado
Autor da Foto: Roberto Giugliani, Professor Titular do Departamento de Genética da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS)

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